Nakon što je hrvatski reprezentativni vratar Dominik Livaković javno dao podršku osmogodišnjem Donatu Vučkoviću, dječaku koji boluje od Duchenneove mišićne distrofije, u javnosti se ponovno otvorilo pitanje djece koja svakim danom gube utrku s vremenom čekajući terapiju koja može usporiti napredovanje bolesti. Među njima je i četrnaestogodišnji Marijan iz Cavtata, čija je životna priča gotovo preslika Donatove.

Obojica boluju od Duchenneove mišićne distrofije (DMD), rijetke i teške genetske bolesti koja postupno uništava mišiće. Djeca s ovom dijagnozom iz dana u dan gube snagu, a bez pravodobnog liječenja bolest neumoljivo napreduje, oduzimajući im mogućnost hodanja i samostalnog života.

Marijanova majka Mirjana Rodić, inače profesorica u cavtatskoj škol,  u emotivnoj je objavi naslovljenoj "Da vam nikad ne bude svejedno" upozorila da njezin sin svakoga dana sve teže hoda te da je upravo vrijeme njihov najveći neprijatelj.

"Završila je još jedna nastavna godina, ispratili smo još jednu generaciju osmaša. (u ovih dvadeset godina koliko radim, treći put kao učiteljica francuskog jezika i kao mama). Dakle, među njima je bio i moj Marijan, nasmijan, pomalo zabrinut, samo na tren tužan. Danima već razgovaramo o tom zadnjem danu jednog dijela života, o radosti što nastava ubrzo završava, o tuzi koju donosi rastanak od prijateljica i prijatelja iz razreda, o neizvjesnosti što je donosi srednja škola. I po tome se ne izdvaja od svojih vršnjaka…

ALI, Marijanova priča je složenija i nije prvi put da o njoj govorim…on ima dijagnozu Duchenne mišićne distrofije, rijetke i progresivne bolesti za koju još uvijek nema lijeka. Donedavno je pio Translarnu, terapiju koja usporava progresiju bolesti tako da s 14 godina i 9 mjeseci još uvijek hoda (sve teže i kraće, ali se ne dâ). Trebalo se i za nju izboriti, uspjeli smo, u studenome 2019. uz svekoliku i nesebičnu pomoć mnogih dragih ljudi. Zatim ju je, prije dvije i po’ godine, EMA (European Medicines Agency) proglasila neučinkovitom i odlučila je povući iz svih zemalja Europske Unije. I tad smo se svi pokrenuli, ispunjavali peticiju na razini EU-a i uspjeli, terapija nije ukinuta. Ali, nije kraj, ne bi bilo zanimljivo, napeto, ljudski da je sve tako ostalo. U prosincu prošle godine saznali smo da Translarna od siječnja više neće biti dostupna onima kojima je namijenjena. I opet ALI dolazi nova terapija, EMA je odobrila sredinom prošle godine, bit će dostupna početkom 2026. – Duvyzat (Givinostat). I kako tad… tako i sad, nove terapije još uvijek nema za dječake koji bi je mogli piti i kojima bi poboljšala kvalitetu života. U našoj zemlji ih je trenutno oko 25, ali postoji jedan važan preduvjet: DJEČACI MORAJU HODATI, inače ništa od nove terapije. Nedavno ju je i Slovenija odobrila, a HZZO će u srpnju odlučivati hoće li je uvrstiti na listu odobrenih lijekova, a ako je i uvrste proći će mjeseci dok bude dostupna oboljelim dječacima. Kažu takav je sustav, krut… A ja se ne mogu ne zapitati: Tko čini taj sustav? Ljudi, je li tako? Ljudi od krvi i mesa? Mnogi vjerojatno i ne znaju o kakvim je sudbinama riječ, kako je živjeti s rijetkim bolestima i nisu ni svjesni da bi nekome mogli poboljšati život, osigurati bolju budućnost. Ali zašto bi se žurilo (iako je bolest progresivna i svaki dan je uistinu važan)? Zašto bi nekome bilo lakše, zašto bi mu bilo bolje, zašto bi dulje hodao, zašto bi mogao sam ustati? Zar je svejedno? Je li ovo moguće? Je li cijena neke terapije uaista najbitniji kriterij za njezinu dostupnost? Jer sve terapije za rijetke bolesti su iznimno skupe.

I tako nakon 7,5 godina, mi smo opet na početku. A vrijeme ide, leti… I djeca postaju ljudi. A ja vam, draga djeco, dojučerašnji osmaši, želim da budete sve što hoćete, sve što poželite, sve što zamislite i da budete dobri. Prvo dobri prema samima sebi, zatim prema svojim roditeljima, svojim obiteljima, prijateljima… A najviše od svega želim da vam nikad, ali baš nikad ne bude svejedno!", poručila je mama Mirjana.

Posebno važan datum za sve njih je ponedjeljak, 14. srpnja, kada će Povjerenstvo Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje (HZZO) odlučivati o uvrštavanju lijeka givinostat na listu posebno skupih lijekova. Terapija ne može izliječiti Duchenneovu mišićnu distrofiju, ali prema dosadašnjim rezultatima može usporiti napredovanje bolesti i dječacima koji još hodaju produljiti razdoblje samostalne pokretljivosti. Lijek je prošle godine dobio odobrenje Europske agencije za lijekove, a sada obitelji čekaju odluku HZZO-a.

žp